據1藥才獵頭顧問(wèn)獲悉，日前發(fā)布的《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新的意見(jiàn)》(以下簡(jiǎn)稱(chēng)《意見(jiàn)》)，對兒童專(zhuān)用藥(以下簡(jiǎn)稱(chēng)兒藥)注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數據和其他數據，給予一定的數據保護期新政，受到兒藥生產(chǎn)企業(yè)的熱烈歡迎。四川百利藥業(yè)有限責任公司研發(fā)中心副總經(jīng)理丁洋表示，《意見(jiàn)》將激發(fā)兒藥企業(yè)的創(chuàng )新熱情，熱切期待政策盡快落地。

　　頂層設計加速兒藥研發(fā)

　　“我們曾在今年7月底做過(guò)統計，統計期內已公示的21批優(yōu)先審評品種中包括20個(gè)兒藥品種，如果加上擬納入優(yōu)先審評公示期內的產(chǎn)品，進(jìn)入優(yōu)先審評通道的兒藥已經(jīng)有24個(gè)了?！彼帉徶行南嚓P(guān)負責人介紹。

　　據了解，統計期內已納入優(yōu)先審評并完成審評的16個(gè)兒藥品種中，有13個(gè)完成于2015年3月后，這源于一系列鼓勵政策和技術(shù)指南的密集出臺：2015年8月，國務(wù)院發(fā)布《關(guān)于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見(jiàn)》，明確提出要加快包括兒童創(chuàng )新藥的審評審批。2016年1月，藥審中心發(fā)布《臨床急需兒童用藥申請優(yōu)先審評審批品種評定的基本原則》，向社會(huì )公開(kāi)明確了兒藥納入優(yōu)先審評審批的評定條件。同年2月，總局出臺《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實(shí)行優(yōu)先審評審批的意見(jiàn)》，規定對具有明顯臨床優(yōu)勢的兒藥予以?xún)?yōu)先審評，同時(shí)明確，對于臨床需要并已在美國、歐盟及我國周邊地區上市的進(jìn)口兒童用藥，其在境外完成的相關(guān)臨床試驗數據可用于在我國進(jìn)行藥品注冊申請。

　　已納入優(yōu)先審評的兒藥共涉及12個(gè)適應證，其中以治療兒童糖尿病的內分泌系統藥物居多，此外還涉及治療兒童白血病、血管瘤、新生兒呼吸暫停等危重疾病。一些具有臨床價(jià)值、患者急需的兒藥，通過(guò)優(yōu)先審評加快上市步伐，如：批準用于治療罕見(jiàn)病C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊，為全球唯一治療該病的藥物；批準用于治療全身型幼年特發(fā)性關(guān)節炎的托珠單抗注射液，為全球首個(gè)針對該適應證的有效治療藥物。

　　更讓人欣慰的是，已完成審評的16個(gè)優(yōu)先審評品種平均審評時(shí)間只有64個(gè)工作日，最快品種僅用13個(gè)工作日即審批完成，審評效率大幅提升?！斑^(guò)去兒藥臨床批件通常要2年左右才能拿到，現在縮短到了4～6個(gè)月。2016年以來(lái)，百利已經(jīng)拿到3個(gè)兒藥品種的臨床批件，目前在研的兒藥有17個(gè)。創(chuàng )新改革新政發(fā)布后，我們研發(fā)兒藥的信心更堅定了?！倍⊙笳駣^地說(shuō)。

　　9月26日，藥審中心公示第23批擬納入優(yōu)先審評的藥品注冊申請及其申請人，在9個(gè)藥品注冊申請中，又有6個(gè)申請是兒藥。

　　甘當兒藥創(chuàng )新的助推器

　　據了解，藥審中心不僅在改革中提高了評審效率，而且還借助中心搭建的藥品審評技術(shù)平臺，與申報企業(yè)在線(xiàn)上或線(xiàn)下及時(shí)開(kāi)展溝通交流，甘做企業(yè)創(chuàng )新的助推器。截至今年7月底，藥審中心已經(jīng)與申報企業(yè)召開(kāi)了15次溝通交流會(huì )，共同探討申報品種的安全性指標和臨床試驗方案，幫助企業(yè)渡過(guò)研發(fā)、申報難關(guān)。

　　溝通交流會(huì )的形式一般是由企業(yè)提出交流申請，藥審中心確認后組織人員回復。簡(jiǎn)單問(wèn)題采取書(shū)面回復，復雜問(wèn)題組織審評員與企業(yè)研發(fā)人員當面溝通。溝通交流會(huì )安排在企業(yè)申請之后的兩個(gè)月內。于洋表示，百利藥業(yè)是這項政策的受益者。該公司某兒藥獲得臨床試驗許可后，計劃開(kāi)展一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心臨床研究，但在國內開(kāi)展該適應證的此類(lèi)臨床試驗尚屬首次，百利因此向藥審中心提交了交流申請，希望共同討論臨床試驗方案。藥審中心很快做出回復，并安排審評員參加了試驗方案的交流討論。丁洋回憶，通過(guò)與臨床專(zhuān)家、審評員的討論，試驗方案得到了優(yōu)化，后續臨床研究進(jìn)展順利。

　　“在溝通交流中我們發(fā)現，企業(yè)關(guān)心的問(wèn)題集中在技術(shù)標準、臨床試驗、政策穩定性等方面?！彼帉徶行南嚓P(guān)負責人說(shuō)。在必要時(shí)，藥審中心還為企業(yè)研發(fā)“一攬子”計劃提供建議。在此前的一次溝通會(huì )上，企業(yè)研發(fā)人員把手頭的七八個(gè)兒藥產(chǎn)品資料都帶了過(guò)來(lái)，與審評員進(jìn)行交流。審評員從技術(shù)角度對這些兒藥進(jìn)行系統化分析，為企業(yè)研發(fā)提供建議?！巴ㄟ^(guò)交流會(huì )把企業(yè)的技術(shù)疑惑一并解決了，企業(yè)就能統籌安排，規劃研發(fā)策略，避免由于信息不對稱(chēng)可能引發(fā)的審評失敗，打擊企業(yè)創(chuàng )新的積極性?！彼帉徶行挠嘘P(guān)負責人說(shuō)。

　　“兒藥研發(fā)是一個(gè)世界性難題，我們在審評環(huán)節‘雪中送炭’，但在標準和質(zhì)量上絕不放水。因為藥品用在孩子身上，這關(guān)系到祖國的未來(lái)，在審評中決不能逾越紅線(xiàn)?！彼帉徶行南嚓P(guān)負責人說(shuō)。

　　該負責人表示，藥審中心可以在參照國外可獲得的兒童臨床試驗數據、國內成人藥外推和減免臨床試驗樣本等方面為企業(yè)研發(fā)提供便利條件，甚至為部分產(chǎn)品減免Ⅲ期臨床試驗，但審評只是兒藥研發(fā)的一個(gè)環(huán)節，企業(yè)關(guān)注的很多問(wèn)題并不在藥審中心的職權范圍內，比如經(jīng)常有企業(yè)咨詢(xún)，國家會(huì )不會(huì )定點(diǎn)生產(chǎn)、怎樣定價(jià)招標、能不能補貼、有沒(méi)有慈善優(yōu)惠等問(wèn)題，這并不是藥品審評機構所能回答的。該負責人認為，從根本上解決兒藥短缺問(wèn)題要打“組合拳”，一方面通過(guò)多部門(mén)協(xié)作加速審評，使急需的藥品快速上市，充分調動(dòng)企業(yè)研發(fā)熱情；另一方面相關(guān)部門(mén)要加強兒藥研發(fā)、上市后管理法律法規和鼓勵政策的制修訂工作，制定切實(shí)的兒藥研發(fā)上市鼓勵性政策。

   1藥才獵頭顧問(wèn)整理。